Mammoth Biosciences, biyoteknoloji alanında öncü bir firma olarak, önümüzdeki günlerde İspanya‘nın Sevilla kentinde düzenlenecek olan Avrupa Gen ve Hücre Terapisi Derneği’nin 32. Yıllık Kongresi’nde (ESGCT) MB-111 isimli tedavi adayına ait yeni ön klinik verileri paylaşacağını duyurdu. Bu sunum, 8 Ekim 2025 tarihinde gerçekleştirilecek ve firma, geliştirdiği bu tedavi yönteminin yüksek trigliserid seviyeleri ile ilişkilendirilen kalıtsal bir hastalığa karşı potansiyel bir çözüm sunduğunu vurgulamayı hedefliyor.
MB-111, tek doz uygulama ile etkili olabilecek bir CRISPR gen düzenleme tedavisi olarak öne çıkıyor. Özellikle kalıcı chylomicronemia hastalığına yönelik geliştirilen bu tedavi, hayvan modelleri üzerinde gerçekleştirdiği deneyler sonucunda apoC-III ve trigliserid seviyelerinde önemli azalmalar sağladığını gösteriyor. Mammoth Biosciences CEO’su Trevor Martin, “Projemizle birlikte güvenli ve etkili bir şekilde apoC-III proteinini azaltma kabiliyetimizi ortaya koyuyoruz,” dedi.
MB-111’in Sağlık Üzerindeki Etkileri
MB-111, CasPhi adı verilen, Cas9 bazlı sistemlerden çok daha küçük olan özelleşmiş bir CRISPR nükleazı kullanıyor. Bu tedavi yöntemi, APOC3 geninin ifadesini bozarak karaciğerde trigliserid metabolizmasını düzenlemeyi hedefliyor. Kalıcı chylomicronemia, son derece yüksek trigliserid seviyeleri ile karakterize edilen bir metabolik bozukluktur ve bu durum, sıklıkla yaşamı tehdit eden pankreatit ataklarına yol açabilir.
Yapılan sunumda, MB-111’in farklı hayvan modellerinde APOC3 gen ifadesini önemli ölçüde azaltarak apoC-III protein üretimini engellediği gözlemlendi. Örneğin, insan benzeri transgenik farelerde MB-111 uygulaması, serum trigliserid seviyelerinde ve apoC-III proteininde belirgin azalmalar sağladı. Ayrıca, insan dışı primatlarda (NHP) yapılan deneyler, karaciğerde düzenlemelerin sürekli olarak sürdüğünü ve serum apoC-III protein seviyelerinde kalıcı düşüşler gözlemlendiğini ortaya koydu.
Sunum Detayları
MB-111 ile ilgili sunumun başlığı “Mühendislik ile geliştirilmiş CasΦ nükleazı kullanarak serum APOC3 ve trigliserid seviyelerinin etkin bir şekilde azaltılması” olarak belirlendi. Sunumu, Mammoth Biosciences’in karaciğer tedavileri alanında yardımcı direktörü Sean Chen gerçekleştirecek. Etkinlik, 8 Ekim 2025 tarihinde Fibes salonunda, Paralel A oturumunda yapılacak.
Mammoth Biosciences, CRISPR teknolojilerini kullanarak potansiyel uzun vadeli tedavi yöntemleri geliştirmeye odaklanmış bir biyoteknoloji şirketidir. Bu şirket, Nobel ödüllü Jennifer Doudna ve diğer ortakları tarafından kuruldu ve şu anki misyonu, yaşamı tehdit eden hastalıklarla mücadele eden hastalar için yenilikçi çözümler sunmaktır. Daha fazla bilgi için, firmanın resmi web sitesini ziyaret edebilirsiniz.