JCR İlaçları Co., Ltd. (TSE 4552), genetik ve nadir hastalıklar için tedavi yöntemleri geliştirmeye odaklanan bir biyofarmasötik şirket olarak, 7-10 Ekim 2025 tarihlerinde İspanya’nın Sevilla şehrinde gerçekleştirilecek olan Avrupa Gen ve Hücre Terapisi Derneği’nin (ESGCT) 32. yıllık kongresinde, yeni nesil JUST-AAV gen terapisi platform teknolojisi ile ilgili ön klinik verileri sunacağını açıkladı. Bu platform, çeşitli hedef dokular için optimize edilmiş vektör türlerini içermekte olup, karaciğer korunumu, kas hedefleme ve beyin hedefleme gibi çeşitli varyantlar barındırmakta.
JUST-AAV teknolojisi, kas hedefleme için yeni bir bağlayıcı ile güçlendirilmiş olup, bu sayede farklı türler arasında etkileşim sağlamakta ve adenovirüs ile ilişkilendirildiğinde kas hücrelerine daha etkili bir şekilde ulaşabilmektedir. Bu yenilikler, AAV-tabanlı gen terapisi alanında önemli bir gelişme olarak değerlendirilmektedir. Kongrede yapılacak sözlü sunumun detayları arasında, “AAV vektörlerinin CNS ve kas tropizmini artıran yeni bir kapsid mühendisliği platformu geliştirilmesi” başlıklı bir sunum yer almakta. Sunumun gerçekleştirileceği tarih ise 7 Ekim 2025, saat 17:00-19:30 CEST olarak belirlenmiştir.
JCR İlaçları, 1992 yılında kurulan Avrupa Gen ve Hücre Terapisi Derneği’nin bilim insanları ve klinik uzmanlar için destek sağlayarak, gen ve hücre terapisi ile ilgili araştırmaların farkındalığını artırmayı hedeflediğini vurguladı. Dernek, Avrupa’daki bu önemli alanın gelişimine katkıda bulunmayı amaçlıyor.
JUST-AAV Platform Teknolojisi ise, modifiye edilmiş adenovirüs (AAV) vektörlerini kullanarak, seçilen dokuların yüzeyinde reseptörlere karşı mini antibodilerin yerleştirilmesini içeriyor. Bu sayede, hedeflenen dokulara ve organlara daha etkili bir şekilde ulaşılması sağlanmakta. Ayrıca, kapsid üzerindeki değişikliklerle hedef dışı etkiler en aza indirilerek güvenlik artırılmakta.
JCR İlaçları Co., Ltd., nadir hastalıkların tedavisi konusunda dünya genelinde yenilikçi çözümler geliştiren bir firma olup, Japonya’daki 50 yıllık geçmişini, Amerika Birleşik Devletleri, Avrupa ve Latin Amerika’da genişletmeye devam ediyor. Şirketin Japonya’da onaylı ürünleri arasında büyüme bozukluğu, MPS II (Hunter sendromu), Fabry hastalığı, akut greft-versus-hosta hastalığı ve renal anemi tedavisi için terapiler yer almakta. Dünya genelinde geliştirilmekte olan ürünler ise MPS I (Hurler, Hurler-Scheie ve Scheie sendromları), MPS II, MPS IIIA ve B (Sanfilippo sendromu tip A ve B) gibi nadir hastalıkların tedavisine yönelik.
JCR İlaçları’nın temel değerleri arasında “İnsanları Öncelikli Kılmak”, “Kendi Yolumuzu Çizmek”, “Her Zaman İlerlemek” ve “Mükemmelliğe Bağlılık” yer almakta. Bu değerler, tüm paydaşlarının yararına olan çalışmalara odaklanmalarını sağlıyor. Şirket, hastalar için olanakları genişletirken, global ölçekte tıbbi ilerlemeyi hızlandırmayı hedefliyor. Daha fazla bilgi için JCR’nın global web sitesini ziyaret etmek mümkündür: https://jcrpharm.com/.